只看管线内容，RP 到 2036 年仍有机会长成一个 100 亿美元级赛道

RP 的核心商业逻辑建立在 150–200 万级全球患者池、强未满足需求、一次性高价值疗法 以及 mutation-agnostic 平台将可治疗人群从少数基因型扩展至多数患者 之上。 NEI 与 Foundation Fighting Blindness 公开资料都把全球 RP 患者数量放在约 1.5–2.0 百万量级[S1][S2]。

这张图不再画 2036 外推，而是从 首个可见 RP 资产定价事件 出发，按每年公开披露的融资、交易前款与可比估值锚点累计重建到 2026 年 的历史管线估值路径。悬停每个年份节点，可以查看该年出现的融资事件以及它们在当年新增资本信号中的占比。

本次地图将 RP 与 AMD、青光眼、卒中、AD、PD，以及 ALS、SMA、DMD、Pompe、Gaucher、Fabry、镰状细胞病等稀有病放在同一张图中。 左上角按钮可以切换 2026 当前管线估值 与 2036 预期管线估值。本图现在重新回到单气泡展示：气泡面积代表管线估值规模。读图时需要注意：公开资本口径同时覆盖全球、7MM 与 68 市场等不同范围；患者池则统一采用公开流行病学、诊断患者或年度事件池数量口径，因此该图更适合用于比较研发资本密度，不宜被机械理解为完全同口径的 TAM 叠加。

这里拆分的就是 约 103.1 亿美元的 RP 管线估值。在这个口径下， 本报告的 2036 拆分是：mutation-agnostic 基因/光遗传 41%、基因型特异替换/编辑 24%、细胞疗法 16%、 神经保护与维持药物 13%、BCI/植入式视觉恢复 5%。

广义 BCI 市场 2035 年公开预测约 139 亿美元，按相近增速外推到 2036 年约 161 亿美元[S20]。 但直接属于 RP 的 BCI 收入，本报告给到 约 5.2 亿美元。这部分占 RP 2036 管线估值约 5%；即便参考更接近的 bionic eye / visual prosthesis 公开市场，其与 RP 直接相关的可兑现部分也仍更像数亿美元量级，而不是 RP 主盘子[S21]。

更值得关注的是 目录识别、研发方法学指导、附条件批准、优先审评、数据保护/市场独占、医保支付 这些环节已经开始形成连续政策链条。 这会让中国从“跟随上市市场”逐步变成 可以贡献可观峰值销售的独立商业区。

下面的测算按照“峰值治疗人数 × 净实现价格 × 可持续渗透率 × 运营利润率”推演原研药利润池。 一句话看完：在 2036 年约 103.1 亿美元的 RP 管线估值口径下，一款真正成立的广谱 RP 原研药，仍完全可能做到 7.5–17 亿美元级峰值销售，年运营利润 2.3–6.4 亿美元。

这份报告把外部世界分成两类：硬来源，包括官方政策、流行病学和公开市场预测；模型层推演，包括 2036 的基准市场值、治疗方式分摊、单药利润池。 凡是模型层推演，文中都按保守中枢值处理，避免只讲最乐观故事。